Генная терапия вылечит врожденную слепоту

Команда врачей лондонской офтальмологической больницы Мурфилдс осуществила первую в мире попытку вылечить врожденное заболевание глаза при помощи генной терапии.

Они прооперировали 23-летнего британца Роберта Джонсона, страдающего врожденным дефектом зрения, ухудшающимся с возрастом.

Сейчас он может видеть очертания предметов днем, и практически ничего не видит ночью. Врачи внедрили ему гены в один глаз. Насколько успешной была операция медики узнают лишь через несколько месяцев.

Если эксперимент окажется успешным, ученые уверены, что с помощью их метода можно будет лечить целый ряд врожденных дефектов зрения.

В случае Роберта Джонсона речь идет о дефекте, вызванном поврежденным геном RPE65. Этот дефект нарушает работу слоя клеток в сетчатке на задней внутренней поверхности глаза. Как правило, эти клетки реагируют на свет, но у Джонсона они повреждены и не позволяют ему нормально видеть.

Операция заключалась в инъекции работающих копий поврежденного гена в заднюю часть глаза. Врачи надеются, что новые гены позволят сетчатке начать реагировать на свет, что в результате должно улучшить зрение пациента.

Эта технология была проверена в лаборатории и в ходе испытаний на животных. Роберт Джонсон стал одним из первых 12 людей, на которых ученые проверяют работоспособность технологии в человеческом организме.

"Сложно сказать, что я чувствую. Мои эмоции меняются от крайней нервозности до некоторого восторга", - сказал Роберт Джонсон перед операцией.

Возглавляющий команду ученых профессор Робин Али из Института офтальмологии Лондонского университета разрабатывал новую технологию с коллегами в течение 15 лет.

Операцию необходимо было провести с невероятной точностью, поскольку одним неверным движение можно было повредить сетчатку глаза.

Однако все прошло без осложнений и теперь, в случае успеха, ученые надеются распространить генную терапию на более сложные органы, чем глаз.