Генная терапия защитила мышей от слабоумия

Генная терапия помогла мышам избавиться от патологического белка в нервных клетках, накопление которого приводит к развитию болезни Альцгеймера, сообщает Medical News Today.

Отчет об исследовании группы американских ученых под руководством Шарбеля Муссы (Charbel Moussa) из Медицинской школы Джорджтаунского университета (Georgetown University School of Medicine) опубликован в журнале Human Molecular Genetics.

Для исследования были выращены генномодифицированные мыши, у которых к шестимесячному возрасту возникали накопления патологичекого белка бета-амилоида в нейронах и амилоидные бляшки на поверхности этих клеток. Такие животные используются в качестве лабораторных моделей болезни Альцгеймера.

Мусса и его коллеги изучали действие белка паркина, который является одним из компонентов ферментативного комплекса, обеспечивающего распад белков в клетках. При помощи безвредной формы вируса иммунодефицита ученые внесли в геном мышиных нейронов несколько копий гена, отвечающего за синтез паркина.

По данным исследования, увеличение выработки паркина в полтора раза привело к снижению количества бета-амилоида в нейронах и на их поверхности. Кроме того, из-за избытка паркина запускался механизм распада поврежденных митохондрий, в результате чего нормализовались процессы внутриклеточного окисления, а также восстанавливался синтез нейромедиаторов, обеспечивающих передачу нервного импульса.

Сравнив мышей, прошедших генную терапию, с животными из контрольной группы, ученые выяснили, что количество бета-амилоида снизилось на 75 процентов. Аналогичным образом у грызунов сократилась доля погибших нейронов.

Таким образом, ученым удалось продемонстрировать, что увеличение синтеза паркина в нейронах не только вызывает распад бета-амилоида в нервных клетках, но и приводит к восстановлению функции нейронов, нарушенной в результате накопления патологического белка.

Авторы работы намерены воспроизвести полученные результаты в ходе экспериментов на пациентах с нейродегенеративными заболеваниями, среди которых болезни Альцгеймера, Паркинсона и Гентингтона.